颅底横纹肌肉瘤-质子治疗后40个月肿瘤明显缩小，小脑压迫解除

质子治疗颅底肿瘤的优势

因为颅底肿瘤邻近脑干和其它颅内神经结构, 所以手术治疗容易引起严重周围组织损伤, 放疗剂量不足, 疗效差。Benk等使用质子治疗了18例 4～18岁的患有颅底和颈髓脊索瘤的儿童患者, 治疗中位剂量为69 CGE (质子剂量占80%, 光子剂量占20%) , 中位随访时间为72个月。5年生存率为68%, 无瘤生存率为63%。其晚期损伤尚可接受, 共4例患者出现晚期放射反应:其中2例生长激素低下, 1例听力损伤, 1例颞叶坏死。Hug等治疗29例1～19岁儿童的多种颅底肿瘤, 恶性肿瘤包括脊索瘤 (10) , 软骨肉瘤 (3) , 横纹肌肉瘤 (4) 和其它肉瘤 (3) ;良性肿瘤诊断包括巨细胞瘤 (6) , 血管纤维瘤 (2) 和成软骨细胞瘤 (1) 。放疗剂量为50.4到78.6 CGE, 中位随访时间为40个月 (13～92个月) 。肿瘤局部控制为脊索瘤60%, 软骨肉瘤100%, 横纹肌肉瘤100%, 其它肉瘤60%, 只有1例巨细胞瘤局部失控, 其它良性肿瘤得到局部控制。

横纹肌肉瘤概述

横纹肌肉瘤（rhabdomyosarcoma, RMS）是源于向横纹肌分化的原始间叶细胞的一种恶性肿瘤，为儿童软组织肉瘤中最常见的一种少发生于成人。男性较女性多见。少发生于成人。男性较女性多见。胚胎型横纹肌肉瘤，多发于8岁前儿童(平均年龄为6岁)，腺泡型横纹肌肉瘤见于青春期男性(平均年龄为12岁)，多型性横纹肌瘤最常见于成人，也可见于儿童没有其他相关内容描述。横纹肌肉瘤发生率次于恶性纤维组织细胞男友瘤和抗生素脂肪肉瘤，居软组织肉瘤的第三位。

由不同分化程度的横纹肌细胞组成的软组织恶性肿瘤。事实上，在间充质或上皮样恶性肿瘤中（肾、乳房、肺、子宫、卵巢）存在部分成横纹肌细胞分化，正如极少数横纹肌肉瘤有软骨样或骨样成分一样。由于横纹肌肉瘤源自未分化的间充质细胞或源自专有的胚胎肌肉组织区，这可解释为什么在儿童时期发病率较高，以及甚至在正常无横纹肌的解剖区域出现肿瘤。

横纹肌肉瘤根据其组织形态有三种变异型：胚胎性、腺泡性和多形性。WHO1969年将横纹肌肉瘤分为四型：胚胎性为主（包括葡萄状肉瘤）、腺泡性为主、多形性为主和混合型横纹肌肉瘤。本病是1839年Stafford最早描述的，Weber1854年首次应用横纹肉瘤这一名称，Pfamneustia1892年把肉眼呈葡萄状的横纹肌肉瘤称为葡萄状肉瘤。Stout1946年详细描述了多形性横纹肌肉瘤。Kiopelle和Theriault1956年，因横纹肌肉瘤中有瘤细胞排列成腺胞状或管状，而提出腺胞状横纹肌肉瘤。

横纹肌肉瘤范治疗方案

1 手术切除：尽可能广泛切除，最好同时切除区域淋巴结。手术范围应括肿瘤所在区域的全部肌肉，即行肿瘤起止点切除。如肿瘤累及其它肌肉间室，也要切除邻近肌肉至正常组织边缘3-5cm。较大的肿瘤及位于深部组织如鼻腔、咽喉、盆腔等处的肿瘤，最好先行放疗或化疗后再考虑手术。无法进行广泛切除时，应在原发肿瘤部位及区域淋巴结处配合进行放疗。眼眶肿瘤综合应用化疗和放疗，疗效不低于单纯手术。如需截肢，应在肿瘤区肌肉起点以上，否则极易复发和转移。

对肿瘤进行活组织切片检查显示，完全手术切除横纹肌肉瘤后的效果是不错的。但是，只有10%多一点的病人的横纹肌肉瘤能被完全切除。即使对完全切除的病人，因为横纹肌肉瘤极易转移，化疗和放疗也很有必要。

若有可能，治疗患有横纹肌肉瘤的病人的第一步是完全切除原发肿瘤。医生手术切除肿瘤后，如果在显微镜下发现切除边缘仍有癌细胞，那么须重做手术，以确保彻底切除肿瘤。

进行活组织切片检查是横纹肌肉瘤手术切除的基本要求。活组织切片检查的形式基于医疗成像结果、肿瘤部位及大小、病人年龄及健康状况以及医生的经验。手术时完全切除肿瘤的目的是为了避免二次手术。

2 放射治疗：放疗对于横纹肌肉瘤也是一种非常有效的手段，可作为手术治疗的辅助综合治疗。放射野应包括瘤床及周围2-5cm正常组织。现在患者首选的放疗方式就是质子放疗，横纹肌肉瘤质子放疗在不损害周边正常组织的情况下，精准放疗肿瘤部位，比一般放疗副作用小。

3 化疗：化疗在横纹肌肉瘤中极其重要，是提高生存率的重要方法，尤其是儿童胚胎型横纹肌肉瘤疗效最为显著。化疗应包括术前的适当化疗和术后2年内的周期综合化疗。

典型病例

患者，女，57岁

于2017年11月因“声音嘶哑半年，左眼球外展受限1月”查头颅MRI示：斜坡占位。2017-11-14到某医院行“内镜经鼻斜坡区病变切除术”，术后症状缓解，病理示：考虑为增生活跃的的纤维瘤可能性大，建议临床密切随诊，必要时专科医院会诊。于2019年4月23日，复查头颅MRI示：肿瘤复发。未行处理。于2020年1月出现头痛，后逐渐加重，2020年4月出现呕吐、走路不稳，查头颅MRI示：肿瘤复发并脑积水。于2020年4月21到某脑科医院行“右侧脑室腹腔分流术”，术后症状基本缓解。于2020年5月15行“枕下后正中入路枕颈固定融合术+肿瘤部分切除术”。术后回家休养1月出现吐词不清、饮水呛咳。于2020年7月24行“左颞下窝入路肿瘤切除术+颅底重建术+气管切开术” ，术后吞咽呛咳、声音嘶哑、面瘫、左侧听力丧失，病理示：富于血管的梭形细胞肉瘤，结合免疫组化结果，符合梭形细胞横纹肌肉瘤（中度恶性，FNCLCC）,伴部分区域粘液变及硬化，侵润破坏周边骨组织。2020年9月17日为行质子放疗来我院，经质子治疗专家组会诊，局部质子治疗有明显优势。

治疗前后影像学比较

2020.9 质子治疗前 ，肿瘤侵蚀骨质，侵入小脑（上图）

2024.3.9质子治疗40个月后，肿瘤明显缩小，小脑压迫解除（上图）

关爱天使-儿童肿瘤质子治疗救助报名流程如下：

1·咨询电话：

救助办公室：0533-4916222

救助办公室主任：蒋主任13805334429

2·报名方式：

本次报名方式仅限线上小程序，您可以关注“关爱天使质子治疗”小程序了解项目详情，进行项目报名或统一报名口（微信扫码）：

3·救助流程：

3.1、专家组对患者进行线下会诊，符合减免救助标准的人员经专家组会诊同意后办理入院手续。

3.2、患者住院期间，医院按照相关规定提供合理、规范的诊疗服务。

3.3、减免费用为质子治疗费。

3.4、每月为符合救助标准的1-3名儿童肿瘤患者提供免费质子治疗（筛选条件以提交报名成功时间为准）。